Strukturalne podstawy dostarczania RNA do mitochondriów na potrzeby terapii genowych

Dr Katarzyna Bandyra uzyskała finansowanie projektu First Team FENG.02.02-IP.05-0186/23: „Strukturalne podstawy dostarczania RNA do mitochondriów na potrzeby terapii genowych”

Szczytem technologii używanych obecnie w medycynie są terapie genowe, zwłaszcza terapie i szczepionki oparte o RNA. W ich ramach opracowane zostało już wprowadzanie RNA do komórek ludzkich, jednakże nie są znane sposoby wprowadzania tych cząsteczek do mitochondriów. Ogranicza to możliwość stosowania terapii genowych do leczenia chorób mitochondrialnych na które cierpi 1 na 5000 osób. Ostatnie doniesienia sugerują, że w komórkach ludzkich zachodzi import RNA do mitochondriów zależny od białka PNPazy. W oparciu o naszą ekspertyzę w badaniu bakteryjnej i ludzkiej PNPazy planujemy opracowanie syntetycznych cząsteczek RNA Mitoguide, które będą mogły być dostarczane do mitochondriów. Proponowane badania przemysłowe i rozwojowe obejmą identyfikację i charakterystykę naturalnych cząsteczek, które wiążą się do PNPazy i ulegają importowi do mitochondriów, na podstawie czego zaprojektujemy syntetyczne prototypy Mitoguide. Przy użyciu najnowszych technik biologii komórkowej i strukturalnej przetestujemy prototypy Mitoguide pod kątem ich wiązania przez PNPazę, lokalizacji i funkcjonalności w komórkach. Wyniki projektu mogą zostać wdrożone w przemyśle farmaceutycznym i biotechnologicznym, gdzie mogą znaleźć zastosowanie w terapiach genowych ukierunkowanych na mitochondria, oraz stać się przydatnym narzędziem w przyszłych badaniach naukowych dotyczących tych organelli.

Beneficjent: Uniwersytet Warszawski

Wysokość dofinansowania: 3985320 PLN